Kræftmedicin G202, der er udviklet i samarbejde mellem danske og amerikanske forskere, viser positiv virkning mod leverkræft i de første forsøg med medicinen på mennesker.
I det netop overståede forsøg var medicinen i stand til at forlænge levetiden markant for leverkræftpatienter, der ikke havde reageret positivt på andre typer kræftbehandling.
Det opmuntrende midtvejsresultat lover godt for fremtiden for den revolutionerende form for behandling til patienter – også med andre former for kræft - som læger har svært ved at kurere i dag.
Resultaterne er for nyligt offentliggjort af biotekvirksomheden GenSpera, der indgår i det videnskabelige samarbjede med forskerne fra både Københavns Universitet og John Hopkins University fra USA.
Forlængede livet for leverkræftpatienter
Det lovende forsøg er et såkaldt fase 1-forsøg, der egentlig kun er beregnet til at undersøge, hvilke mængder medicin der kan doseres til patienter, uden at de får uacceptable bivirkninger.
Fase 1-forsøg udføres normalt på raske mennesker, men når det gælder kræftmedicin, er forsøgspersonerne ofte kræftpatienter i den terminale fase uden håb for behandling.
I forsøget på i alt 28 kræftpatienter med forskellige former for kræft opdagede forskerne, at patienter med leverkræft reagerede uventet positivt på behandlingen med den nye medicin.
Ud af fem patienter med leverkræft blev G202-spredningen af kræftknuder tilbageholdt i tre af patienterne i op til 11 måneder, hvilket er markant længere end de to måneder, det normalt tager denne type kræftknuder at sprede sig.
»Det er en stor nyhed, der har gjort onkologerne (kræftforskerne) rigtig glade. Nu tillader forsøg på fem patienter jo ikke på nogen måde at drage videnskabelige holdbare konklusioner, men det er et meget opmuntrende resultat, at vi har kunnet forlænge livet for kræftpatienter i den terminale fase,« fortæller en af opfinderne bag det ny lægemiddel, professor Søren Brøgger Christensen fra Institut for Lægemiddeldesign og Farmakologi ved Københavns Universitet.
Rammer kun kræftknuderne
Grundstenen i det nye lægemiddel er stoffet thapsigargin, der er en cellegift, som slår alle kroppens celler ihjel.
Men forskerne har bundet thapsigargin sammen med et større molekyle, så det samlede produkt bliver så stort, at kroppens celler ikke kan optage giftstoffet.
Netop bindingen mellem thapsigargin og det større molekyle gør den nye kræftmedicin unik.
Mange kræftformer udskiller et specielt enzym i kræftknudernes blodkar. Det gælder blandt andet prostatakræft, leverkræft, nyrekræft og ovariekræft. Enzymet findes ikke andres steder i kroppen og bruges af kræftknuderne til at nedbryde det omkringliggende væv og skabe plads omkring sig selv til yderligere vækst.
\ Fakta
Thapsigargin er en unik cellegift, der binder tæt til calciumpumpen SERCA i cellemembraner og blokerer dens funktion. Når SERCA bliver blokeret, kan cellen ikke opretholde koncentrationen af calcium i nogle intracellulære calciumlagre. Derefter vil cellen i løbet af cirka et døgn udløse programmeret selvmord (apoptose). Derfor kan thapsigargin bruges til få kræftcellen til at slå sig selv i ihjel. Thapsigargin er udvundet af middelhavsplanten Thapsia garganica, der blandt andet findes på Ibiza. Thapsia garganica har ikke noget almindeligt dansk navn, men forskerne prøver at få navnet ’giftgulerod’ accepteret.
Enzymet er samtidig det eneste i kroppen, der er i stand til at klippe bindingen over mellem thapsigargin og det større molekyle og derved frigive giftstoffet.
»Derfor vil giftstoffet kun blive aktiveret inde i kræftknudernes blodkar og kun ramme kræftknuderne,« forklarer Søren Brøgger Christensen.
Stor effekt på mus
Den nye kræftmedicin er allerede testet med stor succes på mus med forskellige former for kræftknuder.
Her påviste forskerne først, at thapsigargin kun bliver frigivet i kræftknuderne. Som følge heraf påvirkes resten af kroppens celler ikke.
Efterfølgende forsøg viste også, at mus, der havde fået kræftmedicinen, fik reduceret størrelsen på deres kræftknuder med 50 procent over 30 dage, mens mus, der ikke fik medicin, fik fire gange så store kræftknuder over de samme 30 dage.
»Det er præcis den virkning, vi gerne vil se og genskabe i mennesker med kræft,« siger Søren Brøgger Christensen.
Fase 2-forsøg er i gang
Den naturlige opfølgning på forskernes positive resultater fra både forsøg på mus og mennesker er fase 2-forsøg på mennesker, hvor forskerne snarest går igang med at undersøge virkningen af G202 på 28 patienter med leverkræft.
Resultaterne af forsøget skulle gerne være klar sidst på året 2014.
Hvis resultaterne viser samme tendens som fase 1-forsøgene, er lægemidlet et skridt tættere på at komme på markedet.
»Får man tilstrækkelig stor livsforlængende effekt for en tilstrækkelig stor gruppe af patienterne, vil vi være klar til at begynde de sidste virkelige storskalaforsøg og forhåbentlig gøre G202 til en succes i kræftbehandling,« fortæller Søren Brøgger Christensen.
Uafhængig forsker er begejstret
Perspektivet i den nye medicin begejstrer professor i leverkirurgi ved Aarhus Universitet Frank Viborg Mortensen, der ikke er med til at udvikle kræftmedicinen.
»Medicinen er kun i fase 1, og derfor skal man selvfølgelig være forbeholdende. Men jeg synes, det lyder meget interessant, at man har kunnet forlænge levetiden for terminale patienter med leverkræft,« siger Frank Viborg Mortensen og slutter:
»Ud fra et kirurgisk synspunkt kan den store gevinst være, at medicinen garanteret kan formindske leverkræftknuderne størrelse tilstrækkeligt til, at man kan operere og dermed fjerne dem. Der kan være nogle store muligheder, hvad det angår.«
